Adäquate Behandlungsformen stehen nur für etwa ein Drittel aller Krankheiten zur Verfügung. Daher ist die Wissenschaft stetig auf der Suche nach innovativen Therapiemöglichkeiten.
Wird ein neuer Wirkstoff bzw. eine neue Wirkstoffkombination entdeckt, ist es noch ein weiter Weg bis zur tatsächlichen Marktzulassung als neues Medikament, denn zuvor müssen die Wirksamkeit und Sicherheit in zahlreichen klinischen Studien belegt werden.
Wichtigste Auftraggeber (Sponsoren) klinischer Studien sind die pharmazeutische Industrie, Universitätsinstitute und angegliederte Forschungseinrichtungen, aber auch staatliche Einrichtungen des Gesundheitswesens.
Präklinische Studien
Am Anfang steht die präklinische Studie, bei der ein Wirkstoff im Labor untersucht wird. Ziel ist es mehr über seine physikalischen und chemischen Eigenschaften zu erfahren, über seinen Einfluss auf den Stoffwechsel (Wirkmechanismus) und seine Verträglichkeit.
Nur wenn sich ein Wirkstoff in dieser ersten Phase bewährt, geht seine Entwicklung weiter und erste Tests am Menschen können folgen.
Therapiestudien/Klinische Arzneimittelprüfung
Gemäß § 4, Absatz 23 des in Deutschland gültigen Arzneimittelgesetzes ist eine „Klinische Prüfung jede am Menschen durchgeführte Untersuchung, die dazu bestimmt ist, klinische oder pharmakologische Wirkungen von Arzneimitteln zu erforschen oder nachzuweisen oder Nebenwirkungen festzustellen oder die Resorption (Aufnahme), die Verteilung, den Stoffwechsel oder die Ausscheidung zu untersuchen, mit dem Ziel sich von der Unbedenklichkeit oder Wirksamkeit der Arzneimittel zu überzeugen…“
Klinische Prüfungen am Menschen (Therapiestudien) stellen den letzten Schritt in der Entwicklung eines neuen Therapieansatzes dar und sind ein sehr entscheidender Bestandteil des gesamten Forschungsprojekts.
Therapiestudien werden in vier Phasen unterteilt:
Phase I
Studien mit wenigen Gesunden, ca. 20-30 Probanden
Behandlungsdauer: Wenige Tage bis Wochen
Ziele:
• Vorläufige Bewertung der Verträglichkeit
• Pharmakokinetik im Menschen (Einfluss des Körpers auf Arzneistoffe: Aufnahme und Verteilung im Körper, biochemischer Um- und Abbau sowie Ausscheidung)
• Pharmakodynamik im Menschen (Einfluss von Arzneistoffen auf den Körper: Dosis/Wirkungsbeziehung, Wirkmechanismus, Nebenwirkungen und Toxikologie)
Phase II
Studien mit wenigen Kranken, ca. 50-200 Patienten
Behandlungsdauer: begrenzt, Wochen bis Monate
Ziele:
• Überprüfung des Therapiekonzepts
• Nachweis der Wirksamkeit
• Informationen zur Verträglichkeit
• Findung der geeigneten Therapiedosis (Dosis-Wirkungs-Beziehung)
Phase III
Studien mit vielen Kranken, ca. 200-10.000 Patienten
Behandlungsdauer: Kurz- und Langzeitbehandlung, Monate bis Jahre
Ziele:
• Informationen zur Verträglichkeit und Wirksamkeit in der Kurz- und Langzeitbehandlung
• Grundlagen für Nutzen-Risiko und Kosten-Nutzen-Abwägungen
• Wechselwirkungen mit anderen Medikamenten
Im Anschluss an diese dritte Studienphase werden alle bisherigen Testergebnisse zur Begutachtung an die zuständigen Bundesoberbehörden, das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) oder im Falle von Impfstoffen, Blutprodukten oder Antikörperpräparaten das Paul-Ehrlich-Institut (PEI), eingereicht. Nur wenn die Wirksamkeit und Unbedenklichkeit eines Wirkstoffes ausreichend nachgewiesen werden konnte, erteilt die Bundesoberbehörde die Marktzulassung. Die Voraussetzungen für die Zulassung eines neuen Medikaments werden über das Arzneimittelgesetz geregelt.
PhaseIV:
Behandlungsdauer: Jahre
Ziele:
• Arzneimittelsicherheit, Erfassung sehr seltener Nebenwirkungen
• Spezielle Fragestellungen, z.B. Einfluss verschiedener Faktoren, wie Alter, eingeschränkte Nieren- oder Leberfunktion etc.
Pro Jahr finden in Deutschland ca. 1.540 klinische Studien statt. Dabei liegt der Schwerpunkt auf Studien der Phasen I-III. Studien der Phase IV nehmen nur einen kleinen Anteil ein.
Die Teilnahme an klinischen Studien ermöglicht es Patienten schon sehr frühzeitig (noch vor der offiziellen Marktzulassung) von einer neuen, sehr gut überwachten Therapie zu profitieren.
Therapieoptimierungsstudien
In Therapieoptimierungsstudien geht es um die Verbesserung (Optimierung) bewährter und bereits zugelassener Standardtherapien. Es wird versucht, ein Maximum an Wirksamkeit, bei möglichst geringen Nebenwirkungen zu erreichen.
Im Vordergrund stehen dabei folgende Fragen:
• Wie setzt man die verschiedenen Arzneimittel am besten miteinander ein?
• Wie kombiniert man sie mit anderen Behandlungsmethoden (z.B. der Bestrahlung)?
• In welcher Reihenfolge wendet man die zur Verfügung stehenden Behandlungsmethoden an?